식품의약품안전청(청장 노연홍)은 첨단바이오의약품의 하나인 유전자치료제 개발을 촉진하기 위해 ‘정량 PCR을 이용한 유전자치료제 생체분포 시험방법 가이드라인’을 마련하여 관련 업계에 제공한다고 밝혔다.

유전자치료제의 허가심사 자료 구성 시, 유전자치료제의 체내동태를 파악하는 것이 필요하며 유전자 치료제 벡터의 생체 내 분포를 평가할 수 있는 신뢰성 있는 시험방법이 요구된다.

정량 PCR(real-time PCR, Q-PCR)은 PCR 증폭산물의 증가를 실시간으로 모니터링하여 DNA를 정량할 수 있는 기술로, 이번에 발표된 가이드라인은 유전자치료제 생체분포 시험방법 및 밸리데이션 시 고려사항과 평가방법에 대한 설명과 구체적인 예시를 보여주고 있다.

이번에 마련된 가이드라인은 유전자치료제 생체분포 시험시 단계별 고려사항을 제시하고 있으며, 주요 내용으로는 ▲정량 PCR 시험방법 확립시 고려사항 ▲정량 PCR 시험방법의 밸리데이션 시 유의사항 ▲실험동물 조직에서 플라스미드 벡터 함량측정 사례 ▲혈액시료에서 아데노바이러스 검출사례 등을 수록하고 있다.

식약청은 이번 가이드라인이 국내 유전자치료제 업체의 제품 개발비용 절감에 도움을 주고, 허가심사시 과학적 참고자료로 활용될 수 있을 것으로 기대한다며, 앞으로도 세계 유전자치료제 시장을 선도할 수 있도록 개발지원에 박차를 가하겠다고 밝혔다.